Angioedema. Nuova profilassi per bambini di oltre due anni

L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara, che colpisce circa una persona ogni 50.000. Si manifesta con episodi imprevedibili e dolorosi di gonfiore (edema), che possono interessare arti, volto, addome e laringe. Circa il 50% dei pazienti sperimenta il primo attacco entro i 10 anni di età e la maggior parte sviluppa i sintomi prima dei 18 anni.

Nei bambini, la malattia, vista l’imprevedibilità degli attacchi, oltre a dolore e limitazioni funzionali durante gli episodi, può condizionare la frequenza scolastica, le attività quotidiane, lo sport e la socialità, con ripercussioni sull’intero nucleo familiare. Ora però, in Europa, i bimbi affetti da HAE, hanno a disposizione una profilassi orale a partire dai 2 anni di età.

La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di HAE nei pazienti dai 2 ai 12 anni non compiuti. La decisione della Commissione Europea, che segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA, si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato come berotralstat sia generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo la frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane.

mar. sant

Ultimo aggiornamento: Sabato 26 settembre 2026, 06:32